O primeiro medicamento CRISPR obtém aprovação do Reino Unido para a doença falciforme

Notícias de vanguarda da GEN

A notícia divulgada recentemente pelo GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) dizia queas autoridades do Reino Unido concederam aprovação ao Casgevy, a terapia CRISPR-Cas9 anteriormente conhecida como exa-cel desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.É umum anúncio marcante para o campo CRISPR e para a comunidade da doença falciforme (DF).Espera-se que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA siga o exemplo nas próximas três semanas, tendo emitido uma decisão em 8 de dezembro. Uma nova decisão sobre a terapia de SCD relacionada à Bluebird bio deve ser tomada no final daquele mês. A aprovação no Reino Unido foi anunciada pela agência reguladora de medicamentos e produtos de saúde.OTecnologia CRISPR-Cas9vai ofereceruma cura ou tratamentos mais eficazes para a doença falciforme.

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Foto do site de Notícias de Engenharia Genética e Biotecnologia

Conhecimento sobreFoiceCeiDdoença (SCD)

A doença falciforme (DF), também conhecida como anemia falciforme, é uma doença genética que afeta os glóbulos vermelhos. É uma doença hereditária causada por uma mutação no gene HBB, que codifica um componente da hemoglobina, a proteína dos glóbulos vermelhos responsável pelo transporte de oxigênio por todo o corpo. Esta mutação leva à produção de hemoglobina anormal conhecida como hemoglobina S (HbS).

Em indivíduos com doença falciforme, a hemoglobina anormal faz com que os glóbulos vermelhos se tornem rígidos, pegajosos e em forma de crescente (semelhante a uma foice). Essas células anormais podem ficar presas em pequenos vasos sanguíneos, levando a várias complicações, incluindo dor, anemia, danos a órgãos e maior risco de infecções.

Maneira fácil de diagnosticar SickleCeiDdesconforto

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Referências

  1. DeNotícias sobre engenharia genética e biotecnologia: Crédito: Artur Plawgo/Getty Images 

Horário da postagem: 21 de novembro de 2023